Uma família de Itajaí aguarda com apreensão a audiência da Comissão de Saúde da Câmara dos Deputados que acontecerá na próxima terça-feira para discutir o tratamento da Distrofia Muscular de Duchenne (DMD). Será discutida a liberação pela Anvisa do medicamento Elevidys, que faz a promessa de devolver a qualidade de vida para pessoas que sofrem com a doença rara. O medicamento, dose única, custa R$ 15 milhões e só pode ser aplicado em crianças com até seis anos.

Os pais do menino Raul Rassele, de quatro anos, descobriram a doença quando ele tinha menos de dois anos. Os exames laboratoriais identificaram CPK  e enzimas hepáticas muito elevadas, indicando a presença de alguma doença muscular. No dia 1º de julho do ano passado, a família recebeu o teste genético confirmando a Distrofia Muscular de Duchenne (DMD).

A enfermeira Deborah Rassele, mãe de Raul, explica que por enquanto o filho apresenta sintomas leves da doença, mas a expectativa é que gradativamente ele perca os movimentos e viva somente até os 25 anos. “Como fizemos o diagnóstico cedo, aos 3 anos, Raul apresenta sintomas leves da doença, porém, o único tratamento disponível hoje é o corticoide diário e fisioterapia. Porém, o corticoide não pode conter o avanço da doença, sendo assim, a cada dia meu filho perde músculos e força. O prognóstico é perder a capacidade de caminhar entre 10 e 12 anos, com expectativa de vida entre 20 e 25 anos por comprometimento cardíaco e pulmonar”, explica a mãe.

Segundo Deborah, o medicamento Elevidys é a primeira terapia genética para DMD já testada, aprovada e comercializada nos EUA. No entanto, ela só pode ser usada até os seis anos. “Ele altera completamente o curso da doença, aumentando a qualidade e expectativa de vida desses meninos. Elevidys, através de uma única aplicação endovenosa, faz com que o menino produza uma distrofina (proteína que protege os músculos) sintética, mas funcional, permitindo que haja ganho de músculos e força. Há no Brasil muitos meninos, que assim como meu filho Raul, precisam desse medicamento, merecem a chance de tornarem-se adultos. Precisamos do apoio de toda sociedade cobrando que a Anvisa aprove o Elevidys”, explica a mãe de Raul.

A audiência na Câmara dos Deputados discutirá com a Anvisa, deputados e médicos especialistas, a aprovação do uso do Elevidys no Brasil. A sessão terá início às 9h dessa terça-feira. Após a discussão pública, a Anvisa tem até o final de maio para dar o seu parecer. “Convidamos todos a se manifestarem nas redes sociais vestindo uma camiseta verde marcando os perfis @anvisa e @dmdemfoco com a #anvisaaprovaelevidys para que haja a aprovação do medicamento”, pede Deborah. O perfil @dmdemfoco é mantido pela mãe do Raul.

Apoio na câmara

Na noite de quinta-feira, Deborah e o marido, o engenheiro civil Rafael Rassele, estiveram na Câmara de Vereadores de Itajaí falando sobre a doença e solicitando o apoio dos vereadores. A câmara aprovou com 11 votos favoráveis a Moção de Apelo à Câmara dos Deputados para a aprovação do medicamento Elevidys.